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创新药早期临床,研究者之忧

Written on 2009/11/11 – 2:06 上午 by donglei

鼓励国内临床研究机构与境外研发人员合作,提高国内临床研究水平,带动国内自主创新药实施符合国际标准的临床试验,是国家启动“重大专项”的深层次考虑。

“国家计划用12年的时间实现自主研发1~2个创新药在发达国家注册上市的目标,对临床研究机构提出了很高的要求。”一方面是获知即将通过“重大新药创制”专项中“新药临床评价研究技术平台”申报项目的欣喜,另一方面是能否将其搭建成国际一流临床试验平台的巨大压力。早在两个月前,北京大学第三医院药物临床试验机构主任李海燕就收到了参加11月举办的“2008临床试验在中国:全球临床开发高峰论坛”(CHINA TRIALS 2008,Global Clinical Development Summit)邀请函。当时她正忙于撰写“重大新药创制”项目申报标书。面对重大专项,中国开展一类新药的早期临床研究存在哪些挑战,是李海燕在这次上海会议上报告的主题思想。

核心试验设计人才缺乏

同样感受到压力的还有另一位一同参会的演讲者,他是上海交通大学医学院附属仁济医院临床研究机构办公室主任茅益民。他所在的仁济医院也申报了与北医三院同样的临床试验技术平台项目,目前正在紧张的评估之中。让茅益民和李海燕感受很深的是,出席本次全球新药研发国际会议的临床研究机构代表寥寥无几。“临床试验学科建设和发展在我国特别是医疗机构里明显滞后。”李海燕说。

参与了多项国际多中心临床试验,多次担当中国牵头单位主要研究者的茅益民认为,国际多中心临床研究在中国经过从无到有的发展,医疗机构的临床研究水平有了极大的提高,“但我们仍然停留在操作层面。临床研究的核心技术如试验方案设计、统计,国内临床专家中能掌握这些技能的人才少之又少。”茅益民说。

根据重大专项“新药临床评价研究技术平台”的建设目标,平台整体临床研究水平需达到国际规范要求,临床研究所获数据及数据管理实现与发达国家双边或多边互认。建立获得国际认可、符合国际新药研究规范的新药临床评价研究技术平台,使之成为国际或国家进行新药临床评价的基地。而北医三院将重点围绕符合国际规范的伦理委员会建设、临床试验学科专业人才的培养、与国际接轨的临床试验操作规程的建立、数据管理与统计及临床试验研究方法五大方面来开展工作。其中试验设计能力的具备,李海燕认为是一个漫长的积累过程。“我们缺乏一个创新药整体的研发思路,即便是拿来一个由跨国药企总部设计好的试验方案实施,国内研究者对试验设计关键技术的理解也是有限的。”而由研究者设计的试验方案属于“中国特色”。

由于国内制药企业以仿制为主,产业集中度不高,国内外制药企业临床开发能力间的差距,不禁让众多参与临床研究的医疗机构人员产生天壤之别的感觉。跨国企业总部拥有一大批临床试验专家创建一个新药开发体系,而国内企业即便做创新药也拿不出试验方案,完全依赖医疗机构的研究者设计。“那么我们又能请谁来设计呢?即便国家有财力,也需要一批临床研究专家和统计学家来辅助企业做这个事,这一批人才要靠医疗机构产生。” 李海燕说。

由此,鼓励国内临床研究机构通过“走出去”和“请进来”的方式与境外研发人员合作,全面提高国内临床研究水平,进而带动国内自主创新药物顺利实施符合国际标准的临床试验,是国家启动“重大专项”的深层次考虑。

早期临床经验从何获取

李海燕认为,要想获得更多创新药开发的经验,早期参与临床试验方案设计十分重要。过去在早期研究阶段国内多是进行生物等效性试验,对于创新药开发,需要向全方位探索式临床研究理念的转变。一直以来,早期临床试验特别是首次人体试验在全世界都是一个充满争议的话题。来自CDE的数据显示,目前中国参与全球同步I期临床试验为零。随着越来越多跨国公司在中国建立全方位的研发中心,早期临床研究已经成为一个非常热门的话题。舆论认为,中国有杰出的科学家,优秀的临床研究基地,为什么中国没有自己的新药?对此,诺华的赵戬博士认为,中国从科研实验室到临床研究中间存在一个巨大的断层,因此,转化医学在药品研发过程中起着非常关键的作用。

赛诺菲-安万特全球研发总裁江宁军认为,从临床研究的阶段来看,跨国公司不会出于成本的考虑将首次人体试验阶段放在中国操作,因为其投入与Ⅱ、Ⅲ期大规模的试验相比是非常低的,而且可供选择的国家和地区很多。但如果中国能够更早地参与一个新药的前期研发,将更早地介入到后面的Ⅱ、Ⅲ期试验,因为整个新药开发是连贯性的。“如果中国仅仅是参与Ⅲ期,只是入组病人,实施试验,那么中国就成了药物试验基地,成为一个巨大的CRO,整个试验的核心没有带到中国,在知识层面和理念上并没有得到提升。”

李海燕和茅益民脑子里考虑的也是这件事,国家在政策上怎样才能放开一些,在充分评估风险和效益的前提下让研究者更多、更早地获得一些创新药物开发的国际经验,从而在各个环节促进国内自主创新药物的开发。在早期临床试验阶段,中国需尽快地与国际站在同一起跑线上,要建立高水准的交流讨论平台,建立完善高效的管理体系,同时制订与国际接轨的规范及指导原则,而最重要的是培养高水平的专业人才。

“中国已感觉到国际大趋势的脉搏,我们看到,北京成立了北京大学临床研究所,上海成立了上海医药临床研究中心,这两个中心将作为平台开展转化医学的工作。国家投资南北两个平台的决定充分表明,我们已看到临床研究的重要性,这也是我国长期以来的薄弱环节。”赵戬说。

(2008.11)

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