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新药审批的唯一注脚

Written on 2013/04/11 – 5:40 下午 by donglei

报社同时在做两个策划,一个关于普药,一个关于新药。

主任催稿的时候问我,新药的策划啥时候弄好?坐在前面一个记者说,我的普药都没写好。“普药都搞不了,新药更别提了。”我让主任别着急。

我和海洋同时采访同时写稿,但具体文章的落脚点我们之前没有怎么交流,直到两人稿子写出来一看,观点非常相似。

她采访的前FDA官员李宁博士说,从CDE角度来看,你不是保险公司,不是发改委,是技术审评机构,有没有临床需求是第一条要牢牢把握的。在FDA的新药审评中,从来不问这个药的价格,而是它能不能给你所想要给的病人临床获益。这一点是要牢牢掌握的。

我跟培培主任短短的电话交流里,也特别提到什么是临床价值。我跟海洋抱抱说,如果上升到哲学层面,就是专注你自己,知道你是谁。她也认为,跟心理学层面的反求诸己一样。

 

 

 

有效性和安全性为基础的效益风险比,是上市的唯一标准。其他任何因素,不论是政治的、宗教的、经济的,都不是CDE在决策过程中应该考虑的。

 

新药审批的唯一注脚

 

帕拉米韦注射液在H7N9禽流感疫情流行之时通过了生产现场检查获批上市,引发行业热议:国家的药品审批机制是否科学有效,直接影响着这个国家的公共卫生安全和药物创新环境,进而影响到整个医药产业发展的效率与走向。

事实上,该药的技术审评已于去年12月由国家食品药品监督管理总局药品审评中心(CDE)完成。4月7日,CDE在官方网站上发布“帕拉米韦注射液”审评概述。长约1700字的论述透露出一个信号:每一个新药的审评结论,都是对这个机构评审能力的一次挑战。在批准一个新药上市前,CDE必须清晰地告知公众,该机构是基于什么数据和实证作出“批”与“不批”的决策的。

临床急需紧扣安全风险

当今,全球药物创新的首要领域就是解决未被满足的临床需求。在药物创新进程中须经历的“临床准入”和“市场准入”两个节点上,CDE发挥着鼓励创新和控制风险并重的作用。而加快新药审批、建立创新药临床研究IND审评机制,正成为企业最大的心声。

我国自建国以后建立了药品标准管理制度、药品检验制度,于上世纪80年代中期建立了上市药品的审评制度。随着我国医疗健康事业的发展和医药经济的进步,这一制度在不断发展和完善。以药监体系内部的力量所倡导的审评机制改革已经开展了十多年,以CDE的资源和能力所开展的内部调整和改革在过去的十年中也已进行了4次。

年初《关于深化药品审评审批改革进一步鼓励药物创新的意见(征求意见稿)》进一步指出,完善审评审批机制,加快创新药物审评。为此,《征求意见稿》提出三条措施:一是鼓励以临床价值为导向的药物创新;二是调整创新药物审评技术要求和规范;三是优化审评流程,提高审评工作效率。创新药物研发和审评应当以临床价值为导向,在关注物质基础的新颖性和原创性的同时,更加重视临床价值的评判。

然而,什么样的药物是以临床价值为导向?什么样的药品有可能满足未能满足的医学需求?对此,CDE负责人坦言,通过快速审评通道鼓励创新的新药能否降低药价,这是公众的热切期待;另一方面,企业的创新药批出来以后如果不能进入医保,遭殃的还是企业。CDE对于临床需求的评估体系,决不能抛离于现实环境自我定义一个“临床急需”,审评的决策一定是基于有效性和安全性为基础的效益风险比,这是决定一种药物能否上市的唯一标注。其他任何因素,不论是政治的、宗教的、经济的,都不是审评员在决策过程中应该考虑的。

据介绍,CDE正在加紧与中华医学会就药物流行病学、临床急需用药方面进行一系列合作,旨在将用药需求的信息从临床终端反馈至新药研发上游,审评机构、工业界和临床界将系统评估新药“临床价值”的内涵,为审评什么样的药品、不审评什么样的药品找到依据。

CDE负责人认为,相较于欧美,药品市场价格机制比较健全,药价因素是由市场、医疗保险来进行调控的。而这些工作,发达国家均有大量的人力、物力投入。

行政审批与技术审评权重

年初发布的另一份“重磅”文件——《2012年中国药品审评报告》除了展现大量行业为之关切的重点审批品种和数据以外,作为中国药审制度建立以来第一份“白皮书”,并由CDE发布,其背后的政治意义重大。

“长期以来,将药品技术审评等同于行政审批的管理思维制约了我国药审事业的发展,也制约了医药产业的创新发展。” 中国医药工业科研开发促进会执行会长宋瑞霖认为,中国的药品审评人员人数和审评收费不论是种类还是数量都与国际上中等国家的水平相差甚远,审评人员严重短缺,极低的收费导致大批低水平药品申报占据了大量的审评资源, 必须要认真研究探索药品技术审评工作的本质与规律,要将技术审评管理与行政管理区别开来。

宋瑞霖的观点在《报告》中得到印证,《报告》指出,目前我国审评堵塞的核心矛盾在化学药,而化学药的核心矛盾依然在仿制药。我国仿制药申请量高、仿制药重复申请严重、工业化能力不足等问题依然没有得到根本解决。

对此,全国人大常委会副委员长桑国卫副委员长在去年的 “国家创新药物发展政策专家座谈会”建议,可以采用国际通行做法,通过提高审评收费的方式,进一步规范药品申报,使那些创新性强、临床急需的药品能够尽快得到审评。审批收费标准太低,致使一部分企业随意申报,挤占了许多审评资源。但有学者随即指出,将技术审评管理与行政管理区别开来,收费工作也是一样,不能将技术审评收费与行政管理收费混为一谈。不能用收费高低来谈企业负担,低收费基础上的低效率,排队一排3 年,这对企业发展而言实际上是最大的负担。

中国药品注册审批制度的船头正在渐次调整。所有有关创新扶持政策能否到位,也令CDE倍感挑战。如何恰如其分地扮演好自己的角色?如何跟其它角色互补互动交流?如何把引领创新的思考更加准确、清晰、全面地传递给国内外企业机构及其它部委?上述种种问题和挑战丢给的不仅仅是CDE。

Comments:

  1. 这就叫共时性!哈哈哈

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