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BlyS基因和狼疮新药Benlysta

Written on 2011/03/15 – 9:50 上午 by donglei

我把小石头翻译的一篇稿子作为头条。那就是,美国FDA 批准了50多年来首个治疗狼疮的新药Benlysta。在Benlysta之前,FDA在1948年批准阿司匹林治疗狼疮。1955年批准羟基氯喹和皮质激素治疗狼疮。

这个药我有印象,因曾经采访过发现者之一的余国良博士。

来自《华尔街日报》的报道中,有一段话提到BlyS基因:

人类基因组科学公司在创始人威廉·赫斯特泰(William Haseltine)的领导下在人类基因组数据的宝藏中采用后现代的策略对Benlysta进行研发,同时葛兰素史克的先驱史密斯克莱·比彻姆(SmithKline Beecham)给予了1.25亿美元的赞助。

研究人员对一些不必知晓的基因的功能进行探究,这些功能在人类在健康与疾病中扮演着重要的角色。这有别于以前药物研发中的惯用思维,赫斯特泰博士称在没有了解到是何种基因之前是不可能用它发现新药的。最终他们只花了几个星期就找到了其他人花上数年都没有找到的BlyS基因。

然后我再对比当时与余博士访谈后写的文字:

1992年的秋天,美国国会批准可进行人类基因组学研究。哈佛大学的威廉·赫斯特泰(William Haseltine)教授辞去了哈佛教授一职,在美国国家健康研究院NIH边上创建了一家专门从事人类基因组研究的公司——人类基因科学公司。

赫斯特泰游说余国良等8位来自中国的哈佛博士后加入这个公司。人类的基因组在当时是一个未被开发的宝藏,第一个发掘这个宝藏的人无疑是在创造一个医学领域的历史,发表的学术论文也将是世界顶级水平的。这样的前景假设对当时年仅30岁的余国良来说极具诱惑力。

进入人类基因科学公司后,余国良对于基因组学的研究达到了近乎痴迷的地步 ,“每天半夜两点就起来冲到电脑面前看当天收录的基因”。余国良说。

余负责的是肿瘤坏死家族相关的基因研究,这类基因同源性很低,电脑自动搜索很难找到。执着加上幸运,余国良发现与自己英文名缩写相同的“GLY”序列在基因中反复出现,通过筛选、实验,他发现了一个与免疫有关的重要药物靶标——BlyS。在余的研究基础上开发生产的治疗系统性红斑狼疮的抗体药物面世后,使当时创建了15年、投入十几亿资金后已经面临经营窘境的人类基因科学公司市值在短短3个星期内由几千万暴涨至30亿美金。

这个研发故事是不是非常有趣?

此后,葛兰素史克将基因组的研究作为最大的赌注之一,对人类基因组科学公司进行了投资。葛兰素史克的先驱史密斯克莱·比彻姆(SmithKline Beecham)给予了1.25亿美元的赞助。

Benlysta的开发路程漫长。早在2000年就进入临床研究,虽然作为新靶点药物也并没有改变其坎坷的命运。

外媒分析认为,其中一个主要的原因是FDA如何对这个狼疮新药进行评价知之甚少,专家们进行了一年讨论才设计出确定Benlysta对患者是否有效的临床试验方案。

所以批还是不批,并不具有一个固定模式,它跟新药研发一样,整个评价系统的设计也处于未知和探索之中。植物药的评价标准和体系也如是吧。

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